Prion kasalligiga qarshi yangi dori nomzodi klinik sinovga kirishdi. Bu dori nomzodi, divalent siRNA molekulasini ishlatuvchi, Broad Institute va UMass Chan tibbiyot maktabi olimlari tomonidan ishlab chiqilgan va odamlar ustida birinchi marta sinab ko'rishni maqsad qilib oladi.
Prion kasalliklari — bu miyada noto'g'ri shakllangan prion oqsili (PrP) to'planishi natijasida kelib chiqadigan nevrodegenerativ buzuqliklar sinfidir. Hozircha bu kasallik uchun davo yo'q va belgilar paydo bo'lgandan so'ng o'lim bir necha oy yoki yillarda kelib turadi.
Yangi dori nomzodi, siRNA (small interfering RNA) ni ishlatadi. Bu molekula prion oqsili kodini beruvchi RNA molekulalariga bog'lanib, ularni kesib tashlaydi va shu tariqa miyada kasallikni keltirib chiqaruvchi prion oqsili miqdori kamayadi.
Klinik sinov, PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study (PRiSM) nomi bilan tanilgan, belgilarni ko'rsatadigan bemorlarni qabul qilishni boshladi. Bu sinov, dori nomzodining xavfsizligi va dozalashini tekshirishni maqsad qilib oladi.
Sinovda ishtirok etadigan bemorlar soni 15 kishini tashkil qiladi. Bu bemorlar prion kasalligiga chalinib, kasallik belgilarini ko'rsatadilar. Dori nomzodi, divalent siRNA, ikki bir xil siRNA molekulalaridan iborat bo'lib, ular bir-biriga bog'langan holda miyada kengroq tarqaladi.
Dori nomzodi, Anastasia Khvorova va uning laboratoriyasi tomonidan UMass Chan tibbiyot maktabida ishlab chiqilgan. Khvorova, Eric Minikel va Sonia Vallabh, Broad Institute Prion Therapeutic Science dasturining hamraisi, 2019-yildan buyon birgalikda siRNA asosidagi dori ishlab chiqish bilan shug'ullanmoqda.
2025-yil mart oyida AQSh Oziq-ovqat va Dori Vazirligi (FDA) Minikel va Vallabh jamoasining Investigational New Drug (IND) arizasini tasdiqladi. Bu arizada dori nomzodini klinik sinovga kirishish uchun ruxsat berildi. Minikel va Vallabh, IND arizasini ommaga ochiq qildilar va yangi ma'lumotlarni ommaga ochiq qilib berishga va'dalar berdilar.
Bu ruxsat, Minikel/Vallabh laboratoriyasidan olingan hayvonlar ustidagi ma'lumotlarga asoslanadi. Ilmiy tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, divalent siRNA miyada prion oqsili miqdorini 49 foizga kamaytiradi va belgilar paydo bo'lgandan keyin bir marta doza berilganda omon qolish vaqtini 64 foizga oshiradi.
Bu tadqiqot, Nucleic Acids Research jurnalida chop etilgan.
Klinik sinov, NeuroNEXT, ya'ni National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) dasturining bir qismi sifatida qo'llab-quvvatlanadi. NeuroNEXT, sinovni moliyalashtirish va infratuzilmani ta'minlash uchun mas'ul bo'lib, sinov joylarini, klinik ko'rsatma markazini va ma'lumotlar va statistika markazini ta'minlaydi.
Dori ishlab chiqish, National Institutes of Health grantlari va prion kasalligi jamiyatining a'zolari tomonidan Broad Institute va Prion Alliance ga qilgan xayriya hisobidan moliyalashtirildi. Klinik sinov esa, National Institutes of Neurological Disorders and Stroke tomonidan NeuroNEXT dasturi orqali moliyalashtirilmoqda.
Klinik sinovning natijalari, dori nomzodining xavfsizligi va faoliyatini aniqlashga yordam beradi. Agar natijalar ijobiy bo'lsa, dori nomzodi kattaroq klinik sinovlarga o'tishi mumkin.
Eric Minikel, sinovning bosh olimi va Broad Institute Prion Therapeutic Science dasturining hamraisi, shunday deydi: “Bu dori nomzodini odamlar ustida sinab ko'rish, uzoq vaqt davomida kechikkan amalda bo'lgan orzuimizni amalga oshirishdir. Lekin bu faqat boshlang'ich bosqichdir. Biz bu dori nomzodining xavfsizligi va faoliyatini odamlar ustida o'rganishni boshlayapmiz.”
Minikel va Vallabh, bu sinov natijalari bo'yicha ommaga ochiq qilib berishga va'dalar berdilar. Bu ma'lumotlar, prion kasalligiga qarshi boshqa dorilar ishlab chiqishga yordam berish uchun foydalanilishi mumkin.
Asl manba: broadinstitute.org
Astronomlar Pa 30 nebulasidagi supernova qoldiqlarini eng aniq tasvirda suratga olishdi. Bu tasvirda o'tgan asrda kuzatilgan va hujjatlashtirilgan supernova qoldiqlarining yangi tuzilmalari aniqlangan.
Virginia Tech ilmiy tadqiqoti, kaloriya va mikroelementlar teng ta'amlashlarning ishlov berish darajasiga bog'liq metabolik va beyn mukofoti tizimi o'zgarishlarini aniqladi.
Standart Modelning uchta kalit bog'lanishidan biri bo'lgan quarklar va gluonlar o'rtasidagi kuchning aniqligi haqidagi maqola.
Ispaniyaning Abric Romaní qoyali pana joyida topilgan 62,000-40,000 yil avvalgi neandertallik odamlarning yog'och asboblari toshda saqlanib qolgan. Ular orasida nayzalar, qazish choʻntaklari, qobigʻli idishlar va yashirin joylar qismlari bor.